Anna Miastkowska: Jak Pani ocenia dostęp do terapii dla osób z MPD? Możemy mówić o światowym poziomie czy jednak mamy tu jeszcze coś do zrobienia?

Dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk: Mózgowe porażenie dziecięce stanowi najczęściej występujące zaburzenie funkcji motorycznych u dzieci. Jest heterogenną grupą zaburzeń ruchu i postawy spowodowanych niepostępującym uszkodzeniem rozwijającego się mózgu płodu lub niemowlęcia. Do najistotniejszych zaburzeń towarzyszących należą: upośledzenie umysłowe, padaczka, zaburzenia wzroku i słuchu, nieprawidłowości w rozwoju mowy. Najpowszechniejszą metodą leczenia jest intensywna rehabilitacja i usprawnianie oraz leczenie zaburzeń towarzyszących, np. padaczki. Farmakoterapia stosowana jest również w leczeniu spastyczności związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym. Ponadto u dzieci powyżej 2. roku życia stosuje się toksynę botulinową, która zmniejsza spastyczność na ok. 3 miesiące, po czym wymagane jest kolejne podanie preparatu. Poszukiwanie nowych metod leczenia i usprawniania dzieci z MPD stanowi niezwykle ważne wyzwanie. Jedną z potencjalnych metod mogących mieć zastosowanie w terapii dzieci z MPD jest zastosowanie autologicznej krwi pępowinowej.

Właśnie w dyskusji na temat leczenia MPD pojawił się wątek krwi pępowinowej. O co w tym chodzi? Czy to nowa nadzieja dla chorych?

Krew pępowinowa (CB) jest unikalnym materiałem biologicznym, który może zostać pozyskany tylko w dniu porodu, w sposób nieinwazyjny dla matki i dziecka, nie wpływając na jego przebieg. Zawiera ona komórki progenitorowe, które mogą dać początek wielu różnym liniom komórkowym, a także cytokiny przeciwzapalne (m.in. antagonistę receptora IL-1, który może zmniejszać stan zapalny w tkankach np. po udarze mózgu, oraz działającą przeciwzapalnie IL-10) i w mniejszym stopniu prozapalne, takie jak INF-? czy IL-2, które są związane z silną odpowiedzią immunologiczną. Komórki z krwi pępowinowej wydzielają także czynniki immunomodulacyjne i neurotropowe, które mogą się przyczyniać do procesów naprawy ośrodkowego układu nerwowego (CNS). Na podstawie licznych, prowadzonych na całym świecie, badań z zastosowaniem komórek macierzystych krwi pępowinowej uważa się, że krew pępowinowa stanowi potencjalną możliwość w terapii osób z mózgowym porażeniem dziecięcym. Obiecujące wyniki badań eksperymentalnych oraz prób klinicznych powinny się stać podstawą do kolejnych etapów badań nad potencjałem komórek macierzystych krwi pępowinowej w chorobach układu nerwowego zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Oczywiście, samo zastosowanie krwi pępowinowej nie przyniesie spodziewanego, pozytywnego efektu, jeśli jednocześnie nie będzie u dziecka prowadzona intensywna rehabilitacja.

Czy możemy zatem mówić o nowej terapii w MPD? Co musi się stać, aby tego rodzaju leczenie było już standardem?

Niewątpliwie zastosowanie autologicznej krwi pępowinowej jest dużą nadzieją dla osób cierpiących na MPD. Aby terapia ta stała się ogólnodostępna, czekają nas jeszcze kolejne badania kliniczne, a następnie, być może, program lekowy. Ważnym elementem terapii jest czas. Badania wskazują, że im wcześniej zastosujemy terapię z użyciem krwi pępowinowej, tym lepsze uzyskamy efekty. Jest to związane z plastycznością mózgu, która jest największa w pierwszych latach życia dziecka. Mam nadzieję, że zastosowanie krwi pępowinowej stanie się jednym z elementów terapii MPD, co przyczyni się do poprawy funkcjonowania pacjentów oraz ich rodzin.